“造成珠蛋白生成障碍性贫血患者早逝的主要原因，是铁蓄积的副作用，因为机体不能产生足够的血红蛋白和红细胞，病人又经常需要输血，由此导致的铁元素的富集，会对人体各脏器的功能产生严重影响，临床上，我们要用铁螯合药物来除铁。目前，最常用也是我们唯一能够使用的铁螯合剂是去铁胺，它在1963年率先用于临床，引起了铁螯合剂在医疗领域的研究热潮，但遗憾的是，直到今日，仍然没有新的药品出现……”
“尽管如此，我们通过对DFO，也就是去铁胺的不同临床表现做研究，还是有能力深挖去铁胺的潜力，比如，目前正在使用的微量注射泵给药，能够改善药物分布，加速铁转移代谢……通过以上的方法，我们已经能够将患者的平均寿命延长两年左右……”
这位医生结束了报告以后，并没有收获太多的掌声，尽管他的准备比其他人丰富的多，但结果却是不尽人意。
虽然就临床上来说，延长患者平均寿命两年，已经是一次胜利了，但是，面对早逝年龄在20岁以下的患者，这样的胜利，实在有些卑微。
杨锐不安的扭动身体，说：“珠蛋白生成障碍性贫血，就是地中海贫血症呀。”
“对，也叫海洋性贫血。”王思胜了解相关内容，理解回答了一句。
杨锐道：“82年的时候，就是前年，hider研究羟基吡啶酮类化合物的时候，不是发现了一种新的铁螯合剂，去铁酮吗？没有做成药？”
“地中海贫血是遗传类疾病，主要发病人群在东南亚，还有部分非洲的黑人群体，欧美的医药公司做头孢都来不及，哪里愿意在这方面做投入。”王思胜轻轻摇头，不抱希望的道：“地中海贫血的患者总数并不多，而且有去铁胺在用……”
“重症患者连20岁都活不到，人数当然不多。”杨锐撇撇嘴，表面上沉默着，心里却是极不自在。
第768章 不对口
讲台上的照片，对杨锐造成了很大的冲击。
重型的地中海贫血是非常严重的致死性疾病，而且因为是遗传性疾病，对极幼龄的儿童就会造成极恐怖的伤害。
面色苍白和发育不良在最初几个月的时候就会显现出来，紧接着，骨髓代偿性增生，就会让骨骼变大，掌骨、肋骨和长骨的表现只是其中之一，颅骨的改变却会让一岁的孩子就变的与众不同，隆起的额头和颧骨，塌陷的鼻梁，加宽的两眼间距，会让任何人看了以后，都心生不忍和难受。
肿大的肝脾和其他铁元素沉积的内脏，对内造成脏器损害，对外还会让皮包骨的儿童腹部鼓起，令整个人像是电影里的可怖僵尸。
如果只是照片，或者是杨锐所不了解的疑难杂症，还不至于让杨锐的心情起伏。
但是，在杨锐的知识体系里，地中海贫血症虽然尚未被治愈，却有极大的可能被控制。
现代医学并没有传统医学的神力，现代医学能够治愈的病症其实很少，针对大部分疾病，现代医学的目标都是控制而非治愈。
如果能够让平均早逝年龄20岁不到的重型地中海贫血患者增加10年的寿命，甚至增加20年的寿命，同时改善他们的生活质量，那重型地中海贫血，都会从一种可怖的疾病，变成一种可怕的疾病。
这里面，增加寿命只是其中之一，最主要的是改善患者的生活质量。
现如今，重型和中型的地中海贫血患者是需要长期输血的，为了去除长期输血产生的铁元素富集，又需要长期注射去铁胺，想想看，一名儿童从两三岁开始，就要经常输血，经常注射药物，那是一种什么感觉。别的孩子读幼儿园的时候，重型地中海贫血的儿童，已经全身变形，浑身没一块完整的皮肤了。
杨锐所说的去铁酮也并不能完全取代去铁胺的作用，但有一点很重要，去铁酮能够口服，而且效力更强，它虽然不能解决患者需要长期输血的问题——这需要骨髓移植——但能解决患者长期注射药物的问题。
那么，为了此项改善，杨锐是否值得投注精力到地中海贫血的药物开发中去呢？
任何药物的开发都不是简单的事，全世界的医药公司这么多，每年又有多少种药物在欧美国家上市？以美国为标杆的话，通常是低于50的两位数，有时候只有十多种。
在生物公司破万，医药公司破千，全世界药企都想登陆的美国，每年也只有两位数的新药上市，开发一款新药的难度可想而知。
或许开发本身对杨锐不是什么难事，但一期临床试验，二期临床试验，三期临床试验和FDA又或者药监局的批准，可不是什么轻松的事。
哪怕是辉瑞这样的超级医药公司，做一轮新药的临床试验，也都要脱不止一层皮的，而脱皮的痛苦过程，往往要延续三年乃至十年。
值得吗？
就理智上来讲，杨锐其实更相信基础研究的重要性。
就比如治疗地中海贫血的药物，去铁胺的开发有赖于铁螯合剂的发现，这是一种链球菌发酵液中提取的天然产物，也是微生物学与生物化学的联合研究成果。而杨锐提出的去铁酮，正如他所言，也是羧基吡啶酮类化合物的长期研究才有了相关药物的产生。
至于杨锐自己，他提前做成的离子通道的研究，以及PCR的研究，又或者实验室里的相互作用蛋白，或者G蛋白的研究，甚至尚未正式运作起来的克隆组的研究，都会在长短不等的时间里，衍生出无数的重要药品，就过去的经验来说，这些重要的基础研究，完全能做到影响世界50年乃至100年的程度。
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